本文标题多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性，作者：知世，本文有1350个文字，大小约为6KB，预计阅读时间4分钟，请您欣赏。知世金融网众多优秀文章，如果想要浏览更多相关文章，请使用网站导航的搜索进行搜索。本站虽然不乏优秀之作，但仅作为投资者学习参考。

　　全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心理事长毕井泉日前在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛上表示，目前全世界95%以上的罕见病无药可用，我国应完善相关制度建设，鼓励罕见病药物研发创新，同时多措并举降低罕见病药物研发成本，进一步提高罕见病药物经济可及性。

　　建立罕见病精确统计制度

　　罕见病是在人群中发病率极低的疾病。据国际罕见病联盟统计，全世界发现的罕见病有7000至10000种，有84%的罕见病患者所患疾病发病率在百万分之一。

　　“换言之，我国罕见病患者中84%的人，所患疾病病种的总人数可能不超过1400人。”毕井泉强调说，“罕见病如此少的患者人数，如此小的市场规模，是我们分析罕见病药物研发等问题时，区别于其他常见病的一个非常重要的前提。”

　　据介绍，我国罕见病是采取目录方式管理，收录了两批共207种罕见病。

　　毕井泉认为，就我国情况而言，建立罕见病精确统计制度，是一个科学的问题，也是切实鼓励罕见病药物创新研发、解决罕见病患者健康公平可及问题的起点。“罕见病确诊难度很大，我国只有极少数医院具备诊断罕见病的能力。加强对医生罕见病诊断和治疗知识的培训，提高罕见病发现、诊断、治疗的能力，是一个严峻挑战。只有建立了罕见病精确统计制度，才能发现罕见病患者，才有后面的诊断、治疗以及药品研发等。”

　　“我国在建立罕见病精确统计制度的同时，也要建立包括罕见病在内的完整的疾病统计体系。”毕井泉强调。他建议，建立全国统一的电子处方、电子病历制度。所有有医师执照的医生，每天开出的处方都应该进行及时统计，从而汇总出各类疾病的发生数量，并适时向社会公布。这是公共卫生最重要的基础工作之一，对于包括罕见病在内的各类疾病发生规律研究、药品研发、商业医保产品定价、卫生医疗管理等，都非常重要。

　　罕见病突出问题是无药可用

　　毕井泉指出，罕见病种类繁多，随着医学的发展进步，还会有更多新的罕见病被发现。现在全世界上市的罕见病治疗药物只有800多种，95%以上的罕见病无药可用。

　　他分析，从全球情况来看，罕见病无药可用，是因为和其他常见病相比，罕见病患病人数太少，药物研发成功概率过低，即使成功也很难收回研发成本，制药企业、投资人基本没有积极性投资开发罕见病药物。

　　毕井泉说：“如果创新药价格不是由企业自主决定，企业就无法为所开发的项目估值，资本就不会冒着巨大风险投资药品研发创新。对于罕见病药物而言，更是如此。”

　　毕井泉认为，鼓励生物医药创新，有赖于两项基础性制度的支撑。一是专利保护制度，包括保护发明人二十年市场独占的权利。这种市场独占包括企业自主决定生产数量和价格，二者构成专利持有人的销售收入，刺激发明人不断地进行发明创造。另一是数据保护制度。“迄今，我国的罕见病药物数据保护制度尚未有效建立，应继续抓紧推进。”

　　“如果企业不能自主定价，没有制度上的有力支撑，罕见病药物研发，就是一个‘科学上有意义、现实中有需要、经济上基本不具可行性’的问题。”毕井泉强调说。

　　多措并举降低研发成本

　　毕井泉表示，我国应同时采取多种措施，降低罕见病研发成本，提高罕见病药物可及性。包括：

　　——减少罕见病临床试验的病例数；二期临床有明显疗效的，可考虑直接批准上市。

　　——各级政府设立专项资金对罕见病药物开发临床试验费用给予补助；鼓励社会资金支持罕见病药物开发，并允许税前列支。

　　——给予罕见病药物更长的数据保护期。

　　——降低罕见病进口注册成本。我国公布的罕见病目录收录的207种罕见病，只有60种有药可用，还有62种国外有药国内无药。

　　“要鼓励这62种药物到中国注册上市。考虑到罕见病群体人数很少市场规模小、受试者数量更少，建议适当降低种族差异临床试验、生产批次检验的门槛，甚至豁免相关要求，以鼓励企业研发生产。”毕井泉说。

　　——将罕见病药物支付标准与定价分开。包括罕见病药物在内的创新药，价格由企业自主制定；医保按产品临床价值和医保资金承受能力制定支付标准；差价部分由患者自己支付。

　　他进一步建议，对于现在21种因为年治疗费用超过30万元而没有纳入医保报销目录的罕见病治疗药品，建议医保部门按照30万元的数额支付，其余部分由患者自己支付，也可以申请政府救助，还可以由商业保险支付，或募集慈善捐赠。

　　——各级政府设立罕见病专项救助资金。对于病人数量极少的罕见病药物，患者自己支付部分应该纳入政府救助的范围，避免这些患者因病致贫、因病返贫。

　　“这些患者数量不多，分散到全国600多个地市2000多个县，各地所需资金有限、压力不大。”毕井泉说。

　　——引导孕妇进行早期筛查。罕见病患者中，有半数以上是遗传性的。对孕妇进行普惠性质的早期筛查，可以大幅减少罕见病婴儿出生数量，为家庭、为社会节省大量潜在的医药费负担。

　　毕井泉呼吁，全社会共同关注罕见病群体的治疗和药物开发问题。“罕见病发病有一定的偶然性。我们每一个人都是人群中的大多数，也可能是人群中的极少数。”他说，“关心罕见病患者，就是关心我们自己。”

本文相关推荐：

以上便是知世金融网给大家分享的关于多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性/qhpt/1901136.html的相关信息了，希望能帮助到大家，更多金融相关信息，敬请关注知世金融网！

网站内容均来自互联网，如侵害您的利益联系客服进行删除！